Stichting Effectief Voorschrijven Buiten Indicatie (Foundation for effective off-label prescription)
SEVBI PENGHC update
PENGHC update
Er melden zich veel patiënten bij SEVBI die zich willen laten behandelen met penicilline G (PENG) en hydrocortison (HC). Hierbij lukt het een klein aantal om de behandeling te organiseren, maar de meerderheid van de patiënten loopt vast bij het vinden van een voorschrijvend arts, het plaatsen van een mid-line (zie link) en het organiseren van de thuiszorg.
Het vinden van een ter hand stellend apotheker is minder moeilijk: de voorschrijvend arts kan via ALS-info@apotheekdab.nl
in contact komen met de apotheker die bekend is met het protocol en de logistiek daaromheen.
Een ander struikelblok waar patiënten vooralsnog tegen aanlopen is de vergoeding van de PENGHC medicatiekosten. Vanwege een standpunt van de Nederlandse Vereniging van Neurologen tegen de behandeling van patiënten met ALS met PENGHC, zijn verzekeraars gestopt met het vergoeden van de PENGHC behandeling. Er zijn patiënten die een rechtszaak voorbereiden tegen de NVN, waarbij SEVBI beschikbaar is voor ondersteuning. Het NVN-standpunt is volgens SEVBI namelijk inhoudelijk onjuist omdat de veiligheidsprofielen van PENG en HC respectievelijk al 90 en 60 jaar bekend zijn, en in geen verhouding staan tot de ernst van de ziekte ALS. Daarbij gaat het NVN-standpunt voorbij aan de observering dat een klinische trial langer zal duren dan veel patiënten met ALS nog te leven hebben.
SEVBI is momenteel bekend met 10 patiënten die de PENGHC kuur hebben ondergaan: Van deze 10 patiënten hebben er 9 minimaal 1 kuur ondergaan. 1 patiënt is gestopt vanwege bijwerkingen van HC, 8 patiënten hebben 1 of meerdere kuren voltooid waarvan er 7 een opmerkelijke vooruitgang lieten zien. In vrijwel alle patiënten was de voortuitgang tijdelijk. Van de 3 patiënten die in 2016 zijn gestart met de behandeling waren er 2 die gedurende 4 tot 5 maanden vooruitgang lieten zien, de derde patiënt liet voortuitgang zien gedurende circa 8 maanden. Op basis van deze kleine patiënt aantallen ontstaat een beeld dat de vooruitgang op slik- en spraakfunctie het langste aanhield, gevolgd door longfunctie en spierkracht. Vooruitgang in coördinatie lijkt het minst lang aan te houden. De bijwerkingen die zijn gezien zijn de bekende bijwerkingen voor PENG en HC zoals deze in de bijsluiter staan, waarbij extra aandacht dient te worden besteed aan het risico op een diep veneuze trombose (DVT) of pulmonaire longembolie (PE) in geïmmobiliseerde patiënten omdat deze op zich al een verhoogd risico hebben op een DVT of PE.